重磅！我国首款干细胞治疗药品上市
1 月 2 日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法“艾米迈托赛”获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。
“艾米迈托赛”（商品名：睿铂生）是一款基于间充质干细胞（MSC）的治疗产品，历经多年研发与临床验证。2013年3月，该产品便递交了新药临床试验申请（IND），但由于干细胞疗法的技术复杂性及严格的监管要求，研发进程较为缓慢。2020年6月，“艾米迈托赛”才开始进入临床试验阶段。
2024 年 6 月 12 日，艾米迈托赛被 CDE 纳入优先审评审批，并于同月 25 日终于正式递交 NDA 申请，出现在受理队列中。据悉，2024年8月，北京市药品监督管理局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，也是铂生卓越，具有里程碑意义。2025年1月2日，该药获批上市，成为国内同类疗法的又一大里程碑。
目前，“艾米迈托赛”已完成II期临床试验，III期临床试验正在进行中。在探索性II期临床试验中，虽然间充质干细胞（MSCs）组在第28天时相较于安慰剂组没有显示出更高的总缓解率（ORR），但MSCs在平均2周后逐渐显示出治疗效果。特别是那些完成8次输注的肠道受累患者，可能会从MSCs中获益。
GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 为 急 性 GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治 GVHD 对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。
2024年12月18日，美国食品药物管理局（FDA）批准了首款间充质基质细胞疗法 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。
由 Mesoblast 公司研发的 emestemcel-L，早在 2012 年以及 2016 年便已在加拿大、新西兰和日本顺利获批上市。然而，这款药物在美国的上市之路却充满波折。其上市申请历程长达 5 年半，期间还收到两份完整回应函（CRL） ，尽管遭遇多次挫折，但研发团队坚持不懈，最终成功获批。
“艾米迈托赛”的获批上市，是我国干细胞疗法领域的重要里程碑。这一突破不仅为急需有效治疗手段的患者带来了希望，也为我国干细胞疗法在临床应用和商业化领域迈出了重要的一步。
